期刊简介

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  • 杂志名称:重庆医学杂志
  • 主管单位:重庆市卫生和计划生育委员会
  • 主办单位:重庆市卫生信息中心,重庆市医学会
  • 国际刊号:1671-8348
  • 国内刊号:50-1097/R
  • 出版周期:旬刊
期刊荣誉:中国科技论文统计源期刊期刊收录:CA 化学文摘(美), 剑桥科学文摘, 知网收录(中), 万方收录(中), 哥白尼索引(波兰), 维普收录(中), 国家图书馆馆藏, 上海图书馆馆藏
重庆医学杂志2019年第03期

基于CRISPR/Cas9技术治疗G6PD缺乏症的运用前景

周燕霞

关键词:葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺陷症, 成簇规则间隔短回文重复序列及相关蛋白9, 基因治疗, iPSCs
摘要:葡萄糖-6-磷酸脱氢酶(G6PD)缺乏症是由于G6PD基因突变引起的X连锁常见的血液系统遗传疾病,目前的治疗以预防为主,严重者采用对症治疗.在基因水平上修复其突变位点将极大地改善这一现状,具有较好的应用前景.新的基因编辑技术,即成簇规则间隔短回文重复序列及相关蛋白9 (CRISPR/Cas9)可通过同源性指导的修复来修正突变基因.这项技术正在体外应用于人类诱导多能干细胞(iPSCs)中,以纠正多种严重的遗传疾病,但目前鲜见用于G6PD缺乏症的治疗研究.本文重点介绍新型基因编辑技术CRISPR/Cas9治疗G6PD缺乏症的可行性和运用前景.